基因編輯是什麽？基因編輯和轉基因壹樣嗎？基因編輯似乎籠罩著神聖的光環.對於很多醫生來說，消除不良的DNA變異是他們的夢想.但是除此之外，基因編輯還有很多不同的用途，比如引入我們想要的變異，建立動物疾病模型，培育出具有優良性狀的作物等.
目前投入實用的各種基因工程方法不僅使用困難，而且效率低下，特別是在哺乳動物細胞的編輯中.這使科學家們探索可以設計的基因編輯技術，其中最有發展前景的是CRISPR-Cas9系統.Cas9是壹種內切酶，可以切割DNA雙螺旋結構的兩條鏈.壹些內切酶會隨機切割DNA長度的任何位置.事實上，基因科學家擔心的的問題之壹是核酸酶汙染，汙染DNA樣品.其他內切酶會找到壹個特定的DNA序列，然後剪掉它的位置.但是，同樣的序列在基因組中多次出現，因此不能用限制性內切酶切斷特定的位置.
不同於限制性內切酶，細菌性Cas9可以切割特定的位置，切割的DNA序列是指定的.Cas9與CRISPR系統相關聯，後者使用小片段RNA將Cas9引導到目標點.在自然界，這個小片段RNA通常用於抵抗病毒(食菌體)的序列.Cas9尋找病毒序列，然後剪掉它，所以CRISPR系統是細菌抗病毒機制的壹部分.但是，這種引導Cas9的小片段RNA可以用研究者選定的序列代替.CRISPR系統的優點之壹是可以提供多個導向分子，意味著可以導向系統剪切多個位置.CRISPR系統可以確定需要剪切的DNA序列，但脫目標編輯仍然發生，科學家們正在尋找解決這個問題的方法.
激活CRISPR系統的機制有很多種，經過多年的研究，CRISPR-Cas9機制在探索可設計的基因編輯技術方面最具發展前景.到2013年，研究人員成功改造了兩種細菌的CRISPR系統，可用於編輯哺乳動物細胞的基因.其中兩種細菌包括制作酸奶的細菌.
以上討論了CRISPR系統如何剪切想剪切的位置.然後呢？如果我們將基因編輯簡單地理解為在DNA序列中刪除錯誤或插入我們想要的，那麽如何將正確的或妳想要的插入基因組呢？