進行性肌肉營養不良是基因缺陷導致的壹種疾病，患者會出現肌肉無力、肌肉萎縮的癥狀，嚴重的甚至會導致殘疾、死亡。目前臨床上的治療方法只能延緩患者的病情、提高患者的生活質量、延長患者的生命周期，但是無法徹底治愈。
就目前而言，臨床上治療進行性肌肉營養不良的方法主要以對癥治療以及支持療法為主，也就是肌肉關節的被動運動、按摩等，這樣可以維持肌力、減緩肌腱攣縮的情況。另外，還要讓患兒盡可能的嘗試各種日常活動，註意飲食均衡、葷素搭配，但是要註意避免過度勞累，防止繼發感染。
除此之外，建議可以使用壹些藥物來治療，比如加蘭他敏、三磷腺苷、維生素E、皮質類固醇等，這些藥物都可以幫助緩解進行性肌肉營養不良的癥狀。